食道及胃食道交界處腫瘤為亞洲盛行的疾病，尤其好發於東南亞國家，包括台灣。台灣新診斷食道癌患者，每年超過2,800人，平均年齡60歲左右。食道癌雖有手術切除、化學及放射治療，但大多復發與轉移，5年存活率極低。且因為台灣食道癌疾病特徵與西方存有差異，無法妥切地外推既有臨床試驗結果，因此研究食道及胃食道交界處腫瘤的治療在台灣極為重要。

國際合作面向︰

(一) 本聯盟成員皆有執行國際臨床試驗之經驗，以2020-2023年為例，新增執行之食道及胃食道交界處腫瘤案件超過30件，合作廠商包含美國、英國、日本等地之世界知名製藥公司。

(二) 本聯盟參與之多項跨國臨床試驗成果皆刊登於國際期刊，以下列舉近兩年發表之相關論文如下，並做為藥品上市前的數據基石：

• 臨床試驗「NCT03783442」：試驗結果發表於期刊The Lancet Oncology (2023 May;24(5):483-495)，統計分析顯示tislelizumab合併化療對局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌產生了顯著且具有臨床意義的效益，亦符合安全性。
• 臨床試驗「NCT03505320」：試驗結果發表於期刊Clinical Cancer Research (2023 Oct 2;29(19):3882-3891)，統計分析顯示在先前未治療的轉移性或局部晚期無法切除胃或胃食道交界處(GEJ)腺癌病人，若腫瘤帶有Claudin 18.2，使用Zolbetuximab併用mFOLFOX6具有良好的療效。
• 臨床試驗「NCT03430843」：試驗結果發表於期刊Journal of Clinical Oncology (2022 Sep 10;40(26):3065-3076)，統計分析顯示接受Tislelizumab治療與接受化學治療的患者相比，Tislelizumab作為晚期或轉移性食道鱗狀細胞癌患者的二線治療不僅顯著改善整體存活率，並具有可耐受的安全性。
• 臨床試驗「NCT03019588」：試驗結果發表於期刊Cancer (2022 Mar 1;128(5):995-1003)，統計分析顯示Pembrolizumab作為治療亞洲晚期胃部或胃食道交接處腺癌患者的第二線治療具有良好的耐受性，免疫治療可能為晚期或轉移性胃癌患者提供相當的臨床益處。因此，在為亞洲之晚期胃癌患者制定治療策略時，應可考量併用免疫治療之時機。

(三) 積極與國際藥廠合作，協助國內外廠商加速完成藥物開發及上市，提升臺灣在食道及胃食道交界處癌症治療上的能見度與競爭力。

經濟效益︰

臨床試驗是新藥上市前最後一哩路，為使病患有更多更好的藥物選擇，本聯盟協助國內外藥廠執行臨床試驗，以推進治療食道或胃食道交界處腫瘤之藥品上市。以下列舉因試驗結果良好，故取得相對適應症之藥物：

(一) 藥物nivolumab：聯盟執行之臨床試驗為。

(二) 藥物pembrolizumab：聯盟執行之臨床試驗為NCT03189719。

(三) 藥物tislelizumab：聯盟執行之臨床試驗為NCT03430843。

社會影響︰

全球醫療產業包含藥品研發人員及醫院醫師，皆希望透過不斷推陳出新的藥物給予病患更好的治療選擇。而臨床試驗階段的藥物雖不屬於標準治療，可能造成病患的抗拒，但世界各國皆訂定嚴謹的臨床試驗法規，每份試驗計畫書皆須通過衛生主管機關及醫院管理單位審查，就是希望病患參加臨床試驗時的風險能降到最低。各國主管機關亦會在藥品上市前查核試驗執行過程、檢視試驗成果，確保使用該藥物後得到的利大於弊時方可核准上市。

臨床試驗對於社會及民眾的影響，除了上述提及之協助新藥上市以外，亦有其他特點如下：

(一) 參加臨床試驗可使病人獲得世界最新療法或藥物，且全程費用皆由試驗發起者支付，惟過程可能伴隨不良反應等風險，但依照法規，病患可自行決定是否參加臨床試驗。

(二) 台灣擁有全球最好的全民健康保險制度，只要藥物通過健保給付的審查標準，病人支付藥物的費用將大幅降低，減輕病人負擔。而目前本聯盟協助上市的藥物中，已有藥物nivolumab取得健保給付條件如下：

• 2020年4月核准：先前已使用過二線(含)以上化學治療均失敗，又有疾病惡化的轉移性胃腺癌(含胃食道交界處腫瘤)成人患者，且於109年4月1日前經審核同意用藥，後續評估符合續用申請條件者。
• 2024年4月核准：限以nivolumab 120mg用於曾接受合併含鉑及fluoropyrimidine化學治療之後惡化的無法切除晚期或復發性食道鱗狀細胞癌病人。
• 2024年4月核准：限以nivolumab 120mg併用fluoropyrimidine（5-FU或capecitabine）及oxaliplatin，用於第一線治療晚期或轉移性且不具有HER2過度表現的胃癌(含胃食道交界處腫瘤)病人。

聯盟重要記事︰

本院參與的食道及胃食道交界處腫瘤國際型臨床試驗結果，已獲多項FDA適應症核可。其中，最早期且追蹤期最長的兩項樞紐試驗分別為2015年至2021年執行的「一項多中心、隨機分配、開放性、對fluoropyrimidine及含鉑藥物合併治療反應不佳或無法耐受的食道癌患者之研究(ATTRACTION-3)」，以及另一項2015年至2018年執行的「ONO-4538第三期臨床試驗: 一項針對無法手術切除之晚期或復發性胃癌患者之多中心、雙盲、隨機分配試驗(包括胃食道交界處)」。兩項試驗藥物分別於2020年及2021年獲FDA核可上市，適用於食道鱗狀上皮細胞癌、胃癌、胃食道交界處癌及食道腺癌，改變了臨床治療準則。